Aducanumab adlı ilacı geliştiren ekibin bu yılın başında ilacın yeterince etkili olmadığının anlaşılması üzerine yürütülen iki araştırmayı durdurması, Ekim ayında da ilacın yüksek dozda alınmasının etkili olduğunu açıklaması, bilim çevrelerinde gerek heyecan gerekse kuşku uyandırdı.
İlacı geliştiren firma, California eyaletinin San Diego kentinde geçtiğimiz günlerde düzenlenen Alzheimer konferansında yaptığı sunumla bazı uzmanların ilacın etkisini dikkate almaya değer bulmasını sağlarken bazılarının şüphelerini gideremedi.
Araştırma sırasında yapılan değişiklikler ve elde edilen verilerin olağandışı analizi, bulguların yorumlanmasını zorlaştırdı. Yeni açıklanan sonuçlar, ilacın sadece bir araştırmada düşünme becerilerinde çok küçük bir farka yol açtığını, diğer araştırmalardaysa hiçbir fark yaratmadığını ortaya koydu.
Alzheimer hastaları ve yakınlarının ne kadar az olursa olsun her türlü ilerlemeye muhtaç olması, Alzheimer ilaçlarına onay vermesi için Gıda ve İlaçDairesi'nin üzerindeki baskıyı arttırıyor.
Ancak araştırmaya katkıda bulunan Mayo Kliniği uzmanlarından Doktor David Knopman, ”Başka deneyler yapılması gerektiği dışında bundan başka nasıl bir sonuç çıkarılır bilmiyorum,” diyor.
Ulusal Yaşlanma Enstitüsü'nden demans uzmanı Laurie Ryan da ”Daha fazla kanıta ihtiyacımız var,” diyerek Doktor Knopman'ı destekliyor.
İlacı geliştiren ekibe danışmanlık yapan diğer doktorlarsa sonuçları memnunlukla karşıladı. Güney California Üniversitesi'nden demans uzmanı Doktor Paul Aisen, ilacın yüksek dozda kullanımının ”istikrarlı ve olumlu” yarar sağlamasını ”gerçek anlamda büyük bir gelişme” olarak niteledi.
Aducanumab, beyindeki protein yumrularının temizlenmesine yardımcı oluyor. Massechusetts eyaletinin Cambridge kentindeki Biogen firması, ilacı Japon ilaç şirketi Eisan’la birlikte geliştiriyor.
İki firmanın da hisseleri, kısa süre önce yüzde 4 oranında değer kazandı.
Amerika'da Alzheimer hastalarının sayısı beş milyonu aşıyor. Dünya çapındaysa milyonlarca kişi, bu hastalıkla mücadele ediyor. Piyasadaki ilaçlar, sadece belirtileri geçici olarak hafifletiyor, ancak hafıza kaybı ve düşünme becerilerindeki gerilemeyi yavaşlatmıyor.
Ancak gerçek anlamda etkili olmayan bir ilaca onay vermek, hastaları maddi ve tıbbi risk altına sokabilir, diğer ilaç firmalarının daha iyi tedavi yöntemleri geliştirmesini engelleyebilir.
Aducanumab, her biri bin 650 hastayı kapsayan iki araştırma altında deneylere tabi tutuldu. Hastalar, Alzheimer'a bağlı hafif zihinsel gerileme ya da demans belirtileri sergiliyordu.
Alzheimer riskini arttıran gene sahip olan hastalar, ilacın daha düşük dozunu kullandı. Bunun nedeni, bu hastalarda beyindeki protein yumrularını hedef alan ilaçların neden olduğu enflamasyon yani yangı oluşması riskinin daha yüksek olması.
Ancak araştırmalar ilerledikçe ve ilacın yan etkileriyle ilgili kaygılar azaldıkça bu hastaların ilacı daha yüksek dozda kullanmasının önündeki engeller kaldırıldı.
Biogen Başkan Yardımcısı Samantha Budd Haeberlein, araştırmalardan birinde ilacı yüksek dozda alan hasta sayısının artmasının ilacın neden bir araştırmada başarılı olup diğerinde başarısız olduğunu gösterdiğini söylüyor.
Bağımsız uzmanlar, elde edilen sonuçların güvenilir olmadığını kaydediyor.
İlacın yararları olduğundan daha etkileyici görünmüş de olabilir. Bunun nedeni, yüksek dozda ilacın kullanıldığı ve olumlu sonuç veren araştırmada plasebo grubundaki hastaların durumunun, başarısız olan araştırmadaki deneklere oranla daha hızlı kötüleşmesi.
Alzheimer İlaç Keşif Vakfı'ndan Doktor Howard Fillit, araştırma sürecini anlamanın zor olduğunu, Gıda ve İlaç Dairesi'nin ilacı onaylamasının mümkün olmadığını kaydediyor.
İlacın yararları konusunda da bazı soru işaretleri var.
İlaç, araştırmaya göre zihinsel gerilemeyi geri çevirmeyi başaramadı. Sadece araştırmaların birinde plasebo grubuna kıyasla zihinsel gerileme hızını yüzde 22 oranında yavaşlattı. Bu da 18 puanlık düşünme becerileri testinde sadece 0,39'luk bir fark.
Fillit, bunun son derece düşük olduğunu kaydediyor.
Alzheimer Biriliği'nden Maria Carrillo, ”Yine de bu, şimdiye kadar gördüğümüz en büyük azalma. Bu da Alzheimer hastalarının sevdikleri insanları bir süre daha hatırlayabilecekleri anlamına gelir,” diyor.
Carrillo, ilacın, Gıda ve İlaç Dairesi'nden ”ciddi ve titiz” bir değerlendirme hakettiği görüşünde.
Deney aşamasına katkıda bulunan bazı doktor ve hastalarsa ilacın etkili olduğu konusunda ikna olmuş görünüyor.
Bu hastalardan biri, araştırmaların durdurulduğu Mart ayına kadar aducanumab kullanmaya devam eden 78 yaşındaki Charles Flagg. Eşi Cynthia Flagg, ilacı bıraktıktan sonra Charles'ın zihinsel faaliyetlerinde, dikkatinde ve çevresiyle etkileşiminde gerileme olduğunu söylüyor.
Etkili bir Alzheimer tedavisine ihtiyaç olduğunu kaydeden Biogen firması, işe yarayabilecek bir ilaca erişimi geciktirmenin birçok hastayı yardım almaktan mahrum bırakacağını savunuyor.
Stanford Üniversitesi araştırma yöntemleri uzmanı Doktor John Ioannidis’e göre, Gıda ve İlaç Dairesi'nin vereceği karar, hastaların ihtiyaçlarıyla yönlendirilmemeli.
Doktor, ”Eğer bu yola girersek son derece yaygın olan bazı hastalıklar için birçok etkisiz tedavi yöntemi ortaya çıkar. Bu da tam
