Gen terapisiyle HIV'e karşı kalkan

James Gallagher

BBC Sağlık ve Bilim Muhabiri

HIV virüsü taşıyan 12 hastada, virüsün saldırısına karşı korunma sağlanması amacıyla, gen terapisi uygulanarak bağışıklık sistemleri güçlendirildi.

Bu tedavi yöntemi, HIV/AIDS hastalarında enfeksiyonun kontrol altına alınması için, her gün ilaç almaları zorunluluğunu ortadan kaldırabilir.

HIV'li hastalardan akyuvarlar alınıp, bunlar HIV'e karşı dirençli hale getirildi ve tekrar hastaların vücutlarına enjekte edildi.

New England Journal of Medicine'de yayımlanan küçük çaplı araştırmada, uygulanan tedavi yönteminin güvenli olduğu kaydediliyor.

Bazı insanlar, vücutlarını HIV'den koruyan son derece ender bir mutasyona sahip. Bu tür insanlarda bağışıklık sisteminin bir parçası olan T hücrelerinin yapısı değişince, virüs sisteme giremiyor ve çoğalamıyor.

Bu şekilde HIV virüsünden kurtulan ilk hasta olan Timothy Ray Brown'un bağışıklık sistemi, lösemi tedavisi sırasında tamamen yok edildi ve hastaya mutasyonlu bir şahıstan ilik nakli yapıldı.

Pennsylvania Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, şimdi hastaların kendi bağışıklık sistemine aynı korumayı sağlamak için çalışmalar yürütüyor.

Tedavi sırasında kandan milyonlarca T hücresi alınıp laboratuvarda çoğaltıldı ve böylece doktorlar araştırma yapabilecekleri milyarlarca hücreye sahip oldu. Araştırma ekibi daha sonra T hücrelerinin DNA'sına CCR5-delta-32 olarak bilinen ve kalkan işlevi gören mutasyon unsurunu ekledi.

Yüzde 20 başarı

10 milyar dolayında hücre vücuda enjekte edildi. Bu hücrelerin yalnızca % 20'sinde değişimin başarılı olduğu belirlendi.

HIV'li hastalar dört hafta süreyle ilaç almayınca, vücutlarındaki korunmasız T hücreleri hala önemli düşüş kaydediyordu. Ancak genetik müdahale gören T hücrelerinin hala korunduğu ve aylar sonra bile kanda varolmaya devam ettiği saptandı.

Söz konusu hastalar üzerindeki bu deney, uzun vadede ilaçla tedavinin yerini alması hedefiyle değil, bu tedavi yönteminin güvenliğini ve ne derece kolaylıkla uygulanabileceğini belirlemek amacıyla yürütüldü.

Pennsylvania Üniversitesi Klinik Hücre ve Aşı Üretim Bölümü müdürü Prof. Bruce Levine, BBC'ye yaptığı açıklamada, "Bu ilk kez yapılan bir çalışma. HIV için gen düzenlemesi daha önce insanlarda denenmemişti. Bu teknolojiyi HIV için kullanmayı başardık; bunun güvenli ve yapılabilir olduğunu gösterdik." dedi.

Prof. Levine, amaçlarının HIV hastalarına, her gün almak zorunda oldukları pahalı ilaçlardan farklı bir tedavi yöntemi geliştirmek olduğunu kaydetti.

Bu tür bir tedavinin maliyeti yüksek. Getireceği yararlar, hastaların ne kadar uzun süreyle ilaç almadan yaşayabileceği ve sağlanan korumanın ne kadar süreceğiyle bağlantılı olacak.

Prof. Levine, bu sürenin yıllarla ölçülebileceğini, dolayısıyla uzun erimde kârlı olabileceğini kaydediyor.